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第四代BCR-ABL1抑制剂阿西米尼:为耐药慢性骨髓白血病患者带来新的希望!阿西米尼哪里可以买到?

发布日期:2025-12-14 11:50:49   浏览量:48

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第四代BCR-ABL1抑制剂阿西米尼:为耐药慢性骨髓白血病患者带来新的希望!阿西米尼哪里可以买到?

慢性髓性白血病(CML)是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤,费城染色体阳性(Ph+)是其标志性特征,BCR-ABL1融合基因的持续激活驱动着白血病细胞的异常增殖。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的问世彻底改变了CML的治疗格局,让多数患者得以长期生存,但耐药与不耐受问题始终是临床治疗的“拦路虎”,尤其是T315I等难治性突变,曾让众多患者陷入无药可医的困境。


阿西米尼(商品名Scemblix,研发代码ABL001)是瑞士诺华制药研发的第四代BCR - ABL1酪氨酸激酶抑制剂,也是全球首个STAMP抑制剂,专门用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph + CML),2021年10月在美国获批,为耐药CML患者点亮了生命新希望




作用机制



和传统抑制剂不同,它结合BCR - ABL1融合蛋白的肉豆蔻酰口袋使其锁定在非活性构象,不依赖ATP结合位点,对T315I等传统抑制剂难以应对的耐药突变也有较好疗效。



适应症:


适用于接受过两种及以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性期Ph + CML成人患者,以及出现T315I突变的Ph + CML成人患者。


用法


1.口服,整片吞服,不要打碎、压碎或咀嚼药片,不随餐服用,在服用本品前和服用本品后至少2小时内避免进食;


2.费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(Ph+ CML-CP)推荐剂量为80 mg,每日一次,口服时间大致相同,或40 mg,每日两次,大约每隔12小时。继续使用本品治疗,直到观察到临床疗效或直到发生不可接受的毒性。


3.具有T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(Ph+ CML-CP)患者的推荐剂量为200 mg,每日两次,每间隔12小时。


4.遗漏服药:每日两次剂量方案:如果漏服一次计划剂量的本品超过约6小时,不需要补服,下一次按原间隔时间用药。每日一次剂量方案:如果漏服一次计划剂量的本品超过12小时,不需要补服,下一次按原间隔时间用药。


关键用药与副作用


针对不同患者有不同推荐剂量,服药时需整片吞服,且服药前后需间隔特定时间避免进食。常见副作用有血小板减少、恶心、肌肉关节痛等,罕见胰腺炎、心律失常等严重副作用,治疗期间需定期监测相关指标。

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