司美替尼（科赛优）: 治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。

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司美替尼（科赛优）: 治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼（商品名：科赛优®）是一种MEK1/2抑制剂，主要用于治疗I型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。

司美替尼（Selumetinib）是由阿斯利康（AstraZeneca）主导研发，用于治疗神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤。

上市时间：

全球首次上市：2020年在美国获批上市，适应症为2岁及以上有症状且无法手术的神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。

中国上市：2023年在中国获批（商品名：科赛优），目前在国内适用于3岁及以上同类适应症患者。

扩展适应人群：2025年9月，FDA进一步批准其口服颗粒剂及胶囊剂适用于1岁及以上患儿，覆盖更广泛人群。

一

中国原研版

10mg 60粒 （价格1万1左右）

   25mg 60粒 （价格2万2左右）

靶点机制

MEK1/2蛋白激酶：司美替尼选择性抑制MEK1和MEK2蛋白激酶活性，阻断下游ERK的磷酸化，从而抑制MAPK信号通路的过度激活。该通路在多种肿瘤中因基因突变（如KRAS、BRAF、NF1等）异常活跃，促进肿瘤增殖和存活。

研发意义：作为MEK抑制剂代表，司美替尼为RAS-MAPK通路异常肿瘤提供了重要治疗选择，尤其填补了NF1无药可用的空白。

二

老挝卢修斯制药版

10mg 60粒 （价格1800左右）

  25mg 60粒 （价格3000左右）

核心适应症与功效

肿瘤体积显著缩小

约70%的NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）患者用药后肿瘤体积缩小≥20%。这对无法手术的PN患者意义重大，可缓解肿瘤对神经和器官的压迫，改善外观畸形。

症状与生活质量改善

：减轻疼痛、改善运动功能（如行走能力）

延缓疾病进展，部分患者肿瘤生长停滞

儿童患者的生活质量（如社交活动参与度）明显提升。

适用人群扩展

原仅适用于≥2岁患者，2025年FDA批准扩展至≥1岁婴幼儿（含口服颗粒剂），但中国目前仍限≥3岁。

严格适用条件

仅用于 有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN），不适用于所有NF1患者；

需基因检测确诊NF1。

三

01

剂量与用法

推荐剂量：每日口服两次，每次25 mg/m²，空腹服用（服药前至少2小时和服药后1小时内不进食）。

服用方式：整片吞服，不可压碎、咀嚼或打开胶囊。

治疗周期：持续用药，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

剂量调整：根据不良反应的严重程度，可能需要暂停用药或降低剂量。

02

不良反应

皮肤反应：如皮疹、瘙痒、皮肤干燥等，是临床中最常见的副作用之一。

消化系统反应：包括恶心、呕吐、腹泻和腹痛，部分患者可能出现食欲下降或胃部不适。

全身性症状：如疲乏、虚弱、头痛等。

眼部问题：可能出现眼睛干涩、视力模糊或其他视觉障碍。

其他潜在风险：包括高血压、心律失常、出血倾向、肝功能异常及血小板减少等，在用药期间需定期监测。

03

未来研究方向

适应症扩展：探索司美替尼在其他RAS通路异常疾病（如低级别胶质瘤、黑色素瘤）的应用。

剂型优化：开发更灵活剂型（如口服液），提升低龄患儿依从性。

长期获益:

持续用药可抑制肿瘤进展，改善生活质量。

结语

司美替尼作为全球首个NF1相关PN靶向药，填补了儿童罕见肿瘤治疗的空白，尤其为无法手术的患儿提供了突破性选择。其适用年龄持续下探（至1岁）、剂型多样化及可及性提升（DTP药房覆盖）进一步扩大了受益人群

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