弥漫性神经胶质瘤治疗迎突破！新药Dordaviprone写入指南，22%患者肿瘤大幅缩减

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弥漫性神经胶质瘤治疗迎突破！新药Dordaviprone写入指南，22%患者肿瘤大幅缩减

近日，美国《NCCN肿瘤临床实践指南》把新型抗癌药Dordaviprone纳入其中，推荐其用于单药治疗携带H3K27M突变的复发或进展性弥漫性高级别神经胶质瘤。

“弥漫性高级别神经胶质瘤”这个名字大家或许陌生，但它却是医生眼中极为凶险的脑瘤之一。

这类肿瘤常出现在患者脑干、丘脑等中枢部位，手术难以完全切除，放化疗效果也欠佳。患者即便接受治疗，仍可能快速复发，病情进展迅速。过去，患者和家属常陷入几乎无药可用的艰难处境。

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Dordaviprone是何种药物？

2025年8月，美国药监局FDA加速批准Dordaviprone（商品名Modeyso）上市。

这款药作用机理与传统化疗不同，属于“蛋白酶激活剂”。通俗来讲，如同“重新激活细胞内的抗癌机制”，进而干预肿瘤生长。这也是FDA首次批准专门针对H3K27M基因突变的弥漫性高级别神经胶质瘤的全身治疗药物。

短短数月后，美国权威的NCCN肿瘤临床实践指南便将Dordaviprone纳入，推荐其作为复发或进展期患者的单药治疗。从指南修订速度看，堪称“闪电速度”，足见其重要性。

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临床研究数据支撑

Dordaviprone上市的支持依据，源于对50位神经胶质瘤患者的综合疗效分析。

数据显示，该药使22%的H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者肿瘤大幅缩小。虽比例不算特别高，但对于极度缺乏有效疗法、没有更好治疗选择的这类患者而言，已十分难得。

不仅如此，该药一旦使患者肿瘤缩小，效果可维持较长时间。一半患者肿瘤缩小状态可维持至少10.3个月，27%的患者可维持至少12个月。

这类神经胶质瘤患者常因脑部症状（如颅内压升高、脑水肿等），需使用糖皮质激素（如地塞米松）缓解症状，甚至长期依赖激素治疗。

但激素治疗可能引发高血糖、肌肉萎缩、骨质疏松、易感染等多种副作用，给患者带来不小负担。

研究中，15位依赖激素的患者使用Dordaviprone后，7人减少甚至停用激素，生活质量显著改善。

该药严重不良反应发生率为33%，常见不良反应有脑积水、呕吐、头痛、癫痫和肌无力，也可能出现轻 - 中度乏力、恶心、呕吐、肌肉骨骼疼痛等。总体而言，该药副作用可控，但需医生严密监测。

需要强调的是，尽管Dordaviprone已获批上市，但属于“加速批准”。最终该药能否“完全转正”，还要看正在进行的ACTION大型3期确认试验（NCT05580562）。

总之，Dordaviprone的出现，如同一道久违的曙光，照亮了弥漫性高级别神经胶质瘤患者的世界。

它并非“万能钥匙”，但能为部分患者带来实实在在的生存获益。未来随着3期试验推进，我们期待它能给更多患者带来更明确、更持久的希望。

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